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美国FDA第二季度批准的新药盘点

药明康德 Mon Jul 02 11:05:13 CST 2018

2018年第2季度FDA批准关键数字

FDA批准了NDA新药共11个(上图),此外还有新剂型、扩大适应症和组合疗法等多款新药获批。

新获批的药物主要分布的治疗领域是:癌症,血液系统,中枢神经系统,罕见病,皮肤病,内分泌代谢,心血管、消化系统,呼吸系统,免疫系统,女性健康和精神病等。

FDA批准了4款罕见病新药,分别针对苯丙酮尿症(PKU)、遗传性血管性水肿(HAE)、两类罕见癫痫(Dravet综合征与Lennox-Gastaut综合征)以及X连锁低磷血症(XLH)。

FDA批准了2款生物类似药,均为治疗血液疾病。

FDA批准了1款人工智能设备筛查糖尿病相关眼疾的,1款人工虹膜。

下面是2018年2季度FDA批准的主要新药及医疗器械的详细盘点。

癌症

药物名称:BRAFTOVI™+MEKTOVI®

研发公司:Array BioPharma

适应症:黑色素瘤

批准类型:首次获批

Array BioPharma宣布美国FDA批准BRAFTOVI™胶囊与MEKTOVI®片剂联合用于治疗具有BRAF V600E或BRAF V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。BRAFTOVI™不适用于治疗野生型BRAF黑色素瘤患者。BRAFTOVI™是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂,而MEKTOVI®是一种口服小分子MEK抑制剂,可以靶向MAPK信号通路(RAS-RAF-MEK-ERK)中的关键酶。该通路中不适当的蛋白质激活已被证明在许多癌症中发生,包括黑色素瘤、结直肠癌、非小细胞肺癌、甲状腺癌和其他癌症。

药物名称:Tagrisso(osimertinib)

研发公司:阿斯利康(AstraZeneca)

适应症:一线治疗非小细胞肺癌

批准类型:扩大适应症

Tagrisso是近年来涌现出的一款重磅新药。它是第三代、不可逆的EGFR-TKI,能有效治疗普通的EGFR患者,以及EGFR T790M耐药突变患者。此外,它还可以有效地针对中枢神经系统发生的癌症转移。在一项名为FLAURA的3期临床试验中,对照组(接受当下的一线EGFR TKI治疗)的患者其中位无进展生存期为10.2个月,而Tagrisso组的患者其数据为18.9个月,达到了该研究的主要临床终点。基于该试验的出色数据,美国FDA批准这款新药用于非小细胞肺癌适应症的一线治疗。值得一提的是,Tagrisso已在中国获批上市,商品名为泰瑞沙。

药物名称:Opdivo(nivolumab)+Yervoy(ipilimumab)

研发公司:百时美施贵宝(BMS)

适应症:一线治疗肾细胞癌(RCC)

批准类型:扩大适应症

百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb,BMS)公司重磅联合免疫疗法Opdivo(nivolumab)加Yervoy(ipilimumab)获得了美国FDA的批准,成为首款用于初治的中高危晚期肾细胞癌(RCC)患者的联合免疫疗法。Opdivo是世界上首个获得批准的PD-1免疫检查点抑制剂。2015年10月,Opdivo和Yervoy联合用药方案成为首个获得批准治疗转移性黑色素瘤的联合免疫疗法。该联合疗法目前已获得包括美国和欧盟在内的50多个国家的批准。

药物名称:Keytruda(pembrolizumab)

研发公司:默沙东(MSD)

适应症:宫颈癌,淋巴瘤

批准类型:扩大适应症

6月,默沙东(MSD)宣布,美国FDA批准其重磅免疫疗法Keytruda(pembrolizumab)治疗晚期宫颈癌患者,她们的病情在化疗后出现进展,为复发或转移性宫颈癌。值得一提的是,Keytruda也是首款获批治疗晚期宫颈癌的抗PD-1疗法。

一周之内,Keytruda又获得FDA批准治疗纵膈大B细胞淋巴瘤(PMBCL,一种非霍奇金淋巴瘤)。值得一提的是,这是首个治疗这一疾病的抗PD-1疗法,也是Keytruda在恶性血液癌症领域的第二个适应症。

药物名称:Kymriah(tisagenlecleucel)

研发公司:诺华

适应症:大B细胞淋巴瘤(LBCL)

批准类型:扩大适应症

近日,美国FDA批准Kymriah用于治疗患有复发或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)的成年患者,其中包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、高度B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤(FL)引起的DLBCL,这些患者经历过2种或更多的系统治疗。Kymriah是一种CD19嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)免疫疗法,由宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的研究者和诺华(Novartis)公司联合开发。在2017年8月,Kymriah成为美国首个被FDA批准的细胞疗法,用于治疗25岁以下、患有B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)的难治性或二次以上的复发患者。

药物名称:Tafinlar(达拉菲尼,dabrafenib)+Mekinist(trametinib,曲美替尼)

研发公司:诺华(Novartis)

适应症:BRAF V600E/K突变黑色素瘤辅助疗法

批准类型:N/A

诺华(Novartis)近日宣布美国FDA已经批准Tafinlar(达拉菲尼,dabrafenib)与Mekinist(trametinib,曲美替尼)的组合,作为BRAF V600E/K突变黑色素瘤患者的辅助疗法。FDA分别于2017年10月和12月,向这款组合疗法颁发了突破性疗法认定和优先审评资格。该组合疗法的获批是基于临床试验COMBI-AD的结果。在中位随访2.8年后,该研究抵达无复发生存期(RFS)的主要终点。与安慰剂相比,组合疗法显著降低疾病复发或死亡风险53%。辅助疗法的目的是为了改善黑色素瘤患者的无复发和总生存期,因为超过一半的患者在手术后复发。这是第一种有效的口服靶向组合疗法,可以防止扩散到淋巴结的具有BRAF突变的黑色素瘤患者复发。

药物名称:Rubraca(rucaparib)

研发公司:Clovis Oncology

适应症:卵巢癌、腹膜癌

批准类型:扩大适应症

美国FDA批准Rubraca®(rucaparib)片剂用于复发性卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的维持治疗,这些患者接受铂类化疗后有完全或部分缓解。FDA还同时批准了补充诊断测试FoundationFocus CDx BRCA LOH用于确定肿瘤样本的同源重组缺陷(HRD)状态,并将Rubraca单药治疗BRCA突变(生殖系和/或体细胞)的晚期卵巢癌从加速批准转为正式批准。

Rubraca是一种口服小分子聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制剂,可阻断参与修复受损DNA的PARP酶活性。此次获批是基于临床试验ARIEL3的结果,在所有患者中,由研究者评估的中位无进展生存期(PFS)在Rubraca组中显示出相比安慰剂组的统计学显著改善(中位PFS10.8个月vs. 5.4个月)